СМА – наследственное заболевание. Когда оно даёт о себе знать, у человека слабеют ноги, руки, перестаёт держаться спина, а заканчивается всё атрофией мышц, отвечающих за дыхание и глотание. Люди умирают от удушья, находясь в полном сознании.

Есть способ остановить течение болезни, но лечение обойдётся в сотни миллионов рублей. У маленьких пациентов остаётся надежда на неравнодушных людей, ведь защита потомства у человека – базовый инстинкт. За детей мы сами готовы умирать. Поэтому благотворительным фондам гораздо легче собирать средства на их лечение. Взрослым же больным с СМА на такую щедрость рассчитывать сложно. Закон на их стороне, но помощи ждать неоткуда.

"Это вам не 100 рублей"

Пётр Гомин из Оренбурга самостоятельно не может удержать даже телефонную трубку. Страшный счётчик его болезни тикает, как мина замедленного действия.

В середине января мужчина выиграл суд. Заседание длилось 2 часа и напоминало театр абсурда. Специально к этому слушанию из Москвы прилетел врач, чтобы подтвердить и обосновать необходимость лечения "Спинразой". Но его никто даже не вызвал на заседание, так что приглашённый специалист просидел в коридоре весь период слушания. Сам Пётр описал историю своей борьбы в Facebook:

Честно сказать, было мерзко наблюдать, как два юриста – женщины, представители здравоохранения – делают всё, чтобы человек, нуждающийся в жизненно необходимом лечении, которое положено по закону, его не получил.

Я, конечно, понимаю: это их работа. Но как можно поддерживать настолько сгнившую систему, где на уровне медицины деньги дороже человеческой жизни?

Несмотря на все сложности, суд удовлетворил иск Петра в полном объёме. Казалось бы, можно порадоваться. Но в Оренбургской области это далеко не первый подобный процесс. Гомины были готовы к худшему и оказались правы. На следующий день к Петру домой явилась комиссия из пяти человек и сообщила, что ничего не получится.

Лечить наши заботливые врачи боятся. Поэтому не отказывают, но и лечить не собираются, несмотря на то, что у меня каждый день умирает 3 000 000 нейронов, которые отвечают за моё физическое состояние. Но ведь главное для наших врачей – не навредить больному. Я просто не понимаю, как это – умирающему человеку сказать: "Слушай, ты умираешь 100%! Конечно, шанс есть спасти тебя, но мы боимся навредить. Вдруг тебе это не поможет остаться живым? Так что ты лучше сам умирай",

– с горечью констатировал Пётр.

Гомин также рассказал, что один из членов врачебной комиссии признался: если бы лекарство стоило 100 рублей – выдали бы его без разговоров.

Московские медики, ознакомившись с заключением оренбургских, не поняли оснований для отказа. Адвокат написал заявление в очередной суд.

Но практика показывает, что надеяться особо не на что. В Оренбурге через суды и скандалы уже пытались добиться лечения для своих детей родители маленьких "СМАйликов". В итоге "Спинразу" будут закупать для четверых маленьких пациентов. А всего в регионе – 28 детей с таким диагнозом.

Цена человеческой жизни

Мало ли в мире генетических неизлечимых заболеваний, от которых умирают дети и взрослые? Но стоимость препаратов для лечения СМА непомерно высока, а аналогов нет. В России зарегистрировали только "Спинразу". Одна инъекция – 8 миллионов рублей. В первый год терапии таких уколов нужно сделать шесть. А потом всю оставшуюся жизнь делать по 3 инъекции в год.

В США разработали ещё один революционный препарат "Золгенсма". Достаточно одного укола. И стоит он по сегодняшнему курсу примерно 166 миллионов рублей.

Один укол "Золгенсмы" может навсегда изменить к лучшему жизнь малышей со СМА. Но его нужно сделать до двух лет, и он стоит космических денег. Скриншот сайта zolengsma.com

Официально диагноз СМА имеют больше 800 детей в нашей стране. По инициативе президента России Владимира Путина ради маленьких "СМАйликов" и других детей с редкими заболеваниями был создан благотворительный фонд "Круг добра". Для пополнения этого фонда было изменено налоговое законодательство нашей державы. Теперь компании с доходами, превышающими 5 миллионов рублей в год, отдают 2% НДФЛ в фонд. В 2021 году этот сбор составил 80 миллиардов рублей.

Что касается взрослых пациентов, их точное количество никто не знает: в нашем Миндраве такой реестр отсутствует. Помощь им пока оказывает только Фонд "Семьи СМА", но его ресурсов не хватает. По данным этой организации, в России живёт от 5 до 7 тысяч пациентов со спинальной мышечной атрофией. Между тем врачи говорят, что на 35 человек приходится один носитель "сломанного" гена. И если два носителя случайно встретятся и решат пожениться, у них с 50% вероятности родится ребёнок с диагнозом СМА.

Так много поводов сказать "нет"

А как же взрослые? Пока никак. 25 января в Москве, Екатеринбурге и Белгороде прошла акция в поддержку взрослых пациентов со СМА. В столице люди в инвалидных колясках стояли в пикете возле здания Совета Федерации. На плакатах: "Я хочу жить и воспитывать своего сына", "Я хочу жить, а не ждать смерти".

Директор фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко заявила на акции, что никто из взрослых, проживающих в Москве, не получает жизненно необходимых им лекарств. При том, что судебные решения в их пользу есть почти во всех регионах страны.

По закону эти люди должны быть обеспечены препаратом, но не будут. Региональные минздравы не закупают им дорогостоящее лекарство даже после проигранных судов. Согласно процессуальному кодексу, можно, конечно, добраться на инвалидной коляске и до Верховного суда, последовательно проходя все инстанции, но срока жизни у пациентов на это может и не хватить. А поводы отказать у регионов всегда разные.

Репетитор немецкого языка Екатерина Бочкова, например, получила отказ от департамента здравоохранения Москвы вопреки назначению федерального "Научного центра неврологии". Её, как и программиста Олега Васильева и прочих пациентов, нуждающихся в дорогостоящем лечении, отправили на "дообследование" в местный Центр орфанных и редких заболеваний. И чаще всего этот центр выдаёт заключение о "нецелесообразности" лечения. И продолжаются суды. Ещё одна москвичка, Марина Лисовая в 25 лет была вынуждена стать таким же бойцом системы. Ей отказали в назначении препарата и объяснили, что клинических испытаний на взрослых было недостаточно.

Следующая причина: "У вас кривой позвоночник, ввести препарат будет невозможно". С этим объяснением была вынуждена столкнуться и семья 20-летней Полины Демидовой из Змеиногорска. Подведомственные региональному департаменту больницы говорят, что инъекцию ввести невозможно, а независимые медицинские центры готовы это сделать и не видят никаких причин для отказа.

Григорий Прутов из Белгорода хочет получить назначенный ему препарат, чтобы его четырёхлетний сын рос с отцом, а не наблюдал, "как папа медленно загибается". Белгородский депздрав ответил Григорию, что закупит ему лекарство, когда на него найдутся средства. Сроков, разумеется, чиновники не указали.

И таких историй – сотни по всей стране. Причина отказов: нецелесообразно, клинически недоказана эффективность, невозможно ввести препарат... То есть федеральные медицинские центры препарат назначают, а региональные их оспаривают.

Кто спасает, а кто зарабатывает

Во всей этой ситуации логично спросить, от чего цены на жизненно важные "Спинразу" и "Золгенсму" настолько космические? Западные производители объясняют просто: на разработку и клинические испытание препарата уходит порядка 2,6 миллиарда долларов и более 10 лет исследований. Клинические испытания препараты этой группы проходят только в 14% случаев. И чем более редкое заболевание – тем выше цена. Исследования ёмкости рынка показывают, что потенциальных покупателей для препаратов от СМА на каждую европейскую страну может приходиться до пары десятков тысяч. СМА – самая частая болезнь из редких.

Имеет ли смысл создавать русский аналогичный препарат? Оказывается, имеет. Компания "Биокад" ведёт разработки и через 3-4 года готовится предоставить на рынок отечественный аналог "Спинразы". Кстати, 20% "Биокада" принадлежат Виктору Харитонову – человеку из близкого круга Татьяны Голиковой. Правда, пока этот предприниматель только перепродаёт препараты для лечения СМА: его компания "Фармстандарт" получила контракты на "Спинразу" на сумму 11,7 миллиарда рублей.

Будет ли отечественный аналог дешевле и качественнее, сколько на нём заработают производители? Время покажет.

Что с того?

В расчёт стоимости жизненно важных лекарств входят не только компоненты, научные разработки и логистика. Человеческая жизнь бесценна с точки зрения нравственности.

Сейчас у взрослых пациентов со СМА есть только одна надежда: на президентский "Фонд добра". В декабре Владимир Путин сообщил, что эта организация уже работает над расширением возрастных рамок для своих подопечных. Значит, будущее для них есть.

источник